ΕΟΦ: Προληπτική διακοπή της κυκλοφορίας φαρμάκου για τη μεσογειακή αναιμία

Την προληπτική διακοπή κυκλοφορίας ενός νέου φαρμάκου για την βήτα-θαλασσαιμία ανακοίνωσε ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (ΕΜΑ). Το φάρμακο λέγεται Zynteglo και ουσιαστικά είναι η πρώτη γονιδιακή θεραπεία για τη νόσο.

Όπως ανακοίνωσε ο Εθνικός Οργανισμός Φαρμάκων (ΕΟΦ), η εταιρεία που εμπορεύεται το Zynteglo έχει διακόψει τις πωλήσεις, εν αναμονή της διερεύνησης ενός ζητήματος ασφάλειας που προέκυψε.

Ειδικότερα, η εταιρεία Bluebird Bio ενημέρωσε τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (ΕΜΑ) πως ένα άλλο υπό ανάπτυξη φάρμακο, το οποίο χρησιμοποιεί την ίδια τεχνολογία με το Zynteglo, ενδέχεται να σχετίζεται με ένα περιστατικό καρκίνου. Παρόλο που δεν έχουν γίνει αναφορές καρκίνου για το ίδιο το Zynteglo, η εταιρεία διέκοψε και τη δική του κυκλοφορία, έως ότου διερευνηθεί το θέμα.

Η βήτα-θαλασσαιμία είναι μία νόσος κατά την οποία οι πάσχοντες δεν παράγουν αρκετή βήτα-σφαιρίνη. Η β-σφαιρίνη είναι συστατικό της αιμοσφαιρίνης, δηλαδή της πρωτεΐνης των ερυθρών αιμοσφαιρίων που μεταφέρει το οξυγόνο σε ολόκληρο τον οργανισμό. Το επακόλουθο είναι να έχουν οι πάσχοντες χαμηλά επίπεδα ερυθρών αιμοσφαιρίων και να χρειάζονται συχνές μεταγγίσεις αίματος.

Πρόβλημα με άλλο φάρμακο

Η ανησυχία για το Zynteglo προέκυψε από το φάρμακο bb1111, το οποίο προοριζόταν για τη θεραπεία μιας άλλης αιματολογικής νόσου, της δρεπανοκυτταρικής νόσου. Το φάρμακο αυτό χρησιμοποιεί τον ίδιο ιϊκό φορέα όπως το Zynteglo. Ο φορέας είναι ένας τύπος ιού που ονομάζεται lentivirus.

Χρησιμοποιείται για να εισαχθεί στα κύτταρα του αίματος του ασθενούς ένα λειτουργικό γονίδιο, το οποίο θα θεραπεύσει την νόσο-στόχο. Αυτή είναι η βήτα-θαλασσαιμία με το Zynteglo και η δρεπανοκυτταρική νόσος με το bb1111.

Ένας ασθενής στον οποίο χορηγήθηκε bb1111 ανέπτυξε οξεία μυελογενή λευχαιμία, η οποία μπορεί να σχετίζεται με τη θεραπεία. Σε έναν άλλο ασθενή, εξ άλλου, αναφέρθηκε μυελοδυσπλαστικό σύνδρομο, μια διαφορετική αιματολογική διαταραχή.

Ο καρκίνος που προκαλείται για της εισαγωγής γονιδίου (insertional oncogenesis) είχε ήδη αναγνωριστεί ως δυνητικός κίνδυνος με το Zynteglo. Για τον λόγο αυτό, οι ασθενείς που λαμβάνουν το φάρμακο είναι υπό παρακολούθηση και καταγραφή σε μητρώο.

Μέχρι τώρα δεν έχει αναφερθεί κανένα περιστατικό καρκίνου με τη θεραπεία με το Zynteglo. Ωστόσο, καθώς το bb1111 λειτουργεί με τον ίδιο τρόπο, θεωρήθηκε συνετό όσο εξετάζεται το θέμα:

• Να σταματήσουν οι κλινικές μελέτες με το bb1111 για τη δρεπανοκυτταρική νόσο
• Να σταματήσουν οι πωλήσεις του Zynteglo για τη βήτα-θαλασσαιμία

Σε ευρωπαϊκό επίπεδο

Ο EMA συνεργάζεται στενά με την εταιρεία και τους ειδικούς στο ρυθμιστικό δίκτυο και θα εξετάσουν τώρα την τεκμηρίωση σε επίπεδο ΕΕ. Επιπλέον, θα αποφασίσουν επί οποιασδήποτε σχετικής ρυθμιστικής ενέργειας για το Zynteglo ή άλλα παρόμοια υπό αξιολόγηση φάρμακα. Κανένα άλλο εγκεκριμένο φάρμακο δεν χρησιμοποιεί τον ίδιο ιϊκό φορέα, επομένως δεν προβλέπεται καμία άμεση παρέμβαση για άλλα εγκεκριμένα προϊόντα.

Στο Zynteglo χορηγήθηκε άδεια κυκλοφορίας υπό όρους στις 29 Μαΐου 2019. Επί του παρόντος, κυκλοφορεί μόνο στη Γερμανία. Εξαιτίας της περιορισμένης διαθεσιμότητας και της σπανιότητας της βήτα-θαλασσαιμίας το έχει λάβει πολύ μικρός αριθμός ασθενών.

Εάν ασθενείς με βήτα-θαλασσαιμία που λαμβάνουν το φάρμακο έχουν ανησυχίες, πρέπει να επικοινωνήσουν με τον ειδικό που επιβλέπει την θεραπεία τους με το Zynteglo. Ο EMA θα ανακοινώσει επιπλέον πληροφορίες μόλις αυτές θα είναι διαθέσιμες.