Οι μελέτες με αυτό έδειξαν πως επιβραδύνει την εξέλιξη του διαβήτη τύπου 1, καθυστερώντας την ανάγκη για καθημερινή ινσουλινοθεραπεία. Για ποιες ομάδες ασθενών εγκρίθηκε.
Το πρώτο φάρμακο που καθυστερεί την έναρξη του διαβήτη τύπου 1 σε παιδιά και ενήλικες ενέκρινε η αρμόδια υγειονομική Αρχή των ΗΠΑ. Το φάρμακο λέγεται teplizumab (τεπλιζουμάμπη) και η χορήγησή του μπορεί να καθυστερήσει για μήνες έως χρόνια την πλήρη νόσο.
Όπως ανακοίνωσε η αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων & Φαρμάκων (FDA), το φάρμακο είναι ένα μονοκλωνικό αντίσωμα και θα διατεθεί με την εμπορική ονομασία Tzield. Χορηγείται με έγχυση και καθυστερεί την έναρξη του 3ου σταδίου του διαβήτη τύπου 1 στους ασθενείς που ήδη βρίσκονται στο 2ο.
Το νέο φάρμακο εγκρίθηκε για ασθενείς ηλικίας 8 ετών και άνω, των οποίων ο οργανισμός έχει μεν αρχίσει να καταστρέφει τα β-κύτταρα του παγκρέατος, αλλά δεν έχουν ακόμα εκδηλώσει συμπτώματα διαβήτη (στάδιο 2 του διαβήτη τύπου 1).
«Η δυνατότητα του φαρμάκου να καθυστερεί την κλινική διάγνωση του τύπου 1 διαβήτη μπορεί να προσφέρει στους ασθενείς μήνες έως χρόνια χωρίς την επιβάρυνση της νόσου», εξήγησε ο Dr. John Sharretts, διευθυντής του Τομέος Διαβήτη, Διαταραχών Λιπιδίων & Παχυσαρκίας της FDA.
Ο τύπου 1 διαβήτης εκδηλώνεται όταν ο οργανισμός των ασθενών επιτίθεται στα β-κύτταρα του παγκρέατος. Οι επιθέσεις του σταδιακά τα καταστρέφουν, με συνέπεια να μην παράγουν πια ινσουλίνη. Η ινσουλίνη είναι η ορμόνη που ρυθμίζει τα επίπεδα γλυκόζης (σακχάρου) στον οργανισμό.
Όταν καταστραφεί ικανός αριθμός β-κυττάρων, αποκτούν οι ασθενείς παθολογικά επίπεδα σακχάρου. Καθώς η νόσος εξελίσσεται, εκδηλώνουν και εμφανή συμπτώματα. Όταν συμβεί αυτό, χρειάζονται πλέον εφ’ όρου ζωής ινσουλίνη, την οποία λαμβάνουν καθημερινά είτε με έγχυση είτε μέσω αντλίας.
Η αποτελεσματικότητα
Το νέο φάρμακο ενώνεται με ορισμένα κύτταρα του ανοσοποιητικού συστήματος, αναχαιτίζοντας εκείνα που επιτίθενται στα β-κύτταρα του παγκρέατος. Το teplizumab χορηγείται με ενδοφλέβια έγχυση μία φορά την ημέρα επί 14 συνεχόμενες ημέρες.
Το φάρμακο αξιολογήθηκε σε μικρό αριθμό ασθενών με σταδίου 2 διαβήτη. Το teplizumab όχι μόνο μείωσε τον αριθμό όσων εξελίχθηκαν στο στάδιο 3, αλλά καθυστέρησε και το μεσοδιάστημα έως ότου συμβεί αυτό. Ειδικότερα, στη διάρκεια περιόδου παρακολουθήσεως 51 μηνών, πλήρη τύπου 1 διαβήτη (στάδιο 3) εκδήλωσε:
- Το 45% των ασθενών που έλαβαν το νέο φάρμακο
- Το 72% των ασθενών που είχαν λάβει ένα εικονικό φάρμακο (placebo) για λόγους συγκρίσεως
Επιπλέον, το διάστημα που μεσολάβησε έως την εκδήλωση του πλήρους διαβήτη τύπου 1 ήταν:
- 50 μήνες για τους ασθενείς που έλαβαν teplizumab
- 25 μήνες για όσους έλαβαν το εικονικό φάρμακο
Ανεπιθύμητες ενέργειες και αντενδείξεις
Η FDA αναφέρει επίσης ότι το νέο φάρμακο έχει ορισμένες ανεπιθύμητες ενέργειες. Οι συνηθέστερες ήταν:
- Μείωση των επιπέδων ορισμένων λευκών αιμοσφαιρίων
- Δερματικό εξάνθημα
- Πονοκέφαλος
Το teplizumab θα συνοδεύεται επίσης από ορισμένες προειδοποιήσεις που αφορούν το ενδεχόμενο για σοβαρές λοιμώξεις, τον κίνδυνο αντιδράσεων υπερευαισθησίας κ.λπ. Δεν πρέπει επίσης να χορηγείται ταυτοχρόνως με ζωντανά, αδρανοποιημένα ή mRNA εμβόλια.
Φωτογραφία: iStock
Πηγή
